2025年末至2026年初，全球生物医药创新成果集中涌现。跨国药企凭借成熟管线与商业化能力持续推进首创新药与同类最佳药物落地；国内创新药企加速追赶，自研新药接连获批，并通过高价值license-out将本土创新推向全球。

作为first-in-class的Activin RIIA-Fc融合蛋白，索特西普的作用机制具有独特创新性：靶向转化生长因子-β（TGF-β）超家族激活素配体，阻断其与细胞膜表面Activin RIIA结合，抑制下游 Activin RIIA-Smad2/3 信号通路过度激活，从根源抑制肺血管平滑肌细胞异常增殖和血管重塑，延缓疾病进展。

DOI: 10.1056/NEJMoa2024277

索特西普在肺动脉高血压中的潜在作用机制

这款重磅药物的诞生，离不开默沙东的前瞻性战略布局 ——2021 年，默沙东斥资115 亿美元收购生物制药公司Acceleron，正是看中了索特西普在肺动脉高压领域的巨大潜力，此次国内获批也标志着这一跨国收购的价值进一步落地，或为国内PAH 患者带来全新的治疗希望。

✏️ 和誉医药匹米替尼国内获批，或破解腱鞘巨细胞瘤治疗困局

12月22日，和誉医药自主研发的高选择性集落刺激因子1受体（CSF-1R）小分子抑制剂匹米替尼（Pimicotinib）获NMPA 批准上市，用于治疗手术切除可能导致严重功能受限或引发重大并发症的成人腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。

匹米替尼可高选择性抑制CSF-1R，阻断巨噬细胞的存活、增殖与分化信号。该产品的上市依据为全球多中心III期MANEUVER研究第一部分数据：经独立评审委员会评估，治疗第25周时，匹米替尼组的客观缓解率达54.0%，显著优于安慰剂组的3.2%，具有极显著统计学意义（p<0.0001）。早在2023年12月，和誉医药与默克达成全球商业化合作协议，由后者负责匹米替尼的全球推广，这一合作也为这款本土创新药的全球市场布局奠定了坚实基础。

DOI:10.1007/s11912-017-0634-1

CSF-1R抑制剂的作用机制

✏️ 罗氏莫妥珠单抗皮下剂型FDA获批，革新滤泡性淋巴瘤治疗模式

12月22日，罗氏旗下CD20×CD3双特异性抗体莫妥珠单抗（Mosunetuzumab）皮下注射剂型正式获FDA批准，用于治疗接受过至少两线系统治疗后复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。莫妥珠单抗作为一款双特异性抗体，其作用机制的核心在于“双靶点桥接”：一端特异性结合肿瘤细胞表面的CD20抗原，另一端结合T细胞表面的CD3，从而将T细胞精准招募至肿瘤细胞附近，激活T细胞的细胞毒性作用，实现对肿瘤细胞的特异性杀伤。相较于静脉输注剂型需要 2-4 小时的给药时长，此次获批的皮下注射剂型仅需约1分钟即可完成给药，极大缩短了患者的就医时间，同时降低了静脉输注相关的不良反应风险，显著提升治疗依从性与患者生活质量。该剂型的获批依托于 I/II 期 GO29781 研究的积极临床数据，或为复发难治患者带来了长期生存获益的可能。

DOI:10.1080/2162402X.2024.2321648

抗CD20和抗CD3双特异性抗体的作用机制

✏️ 诺和诺德口服司美格鲁肽获FDA批准，开创口服减重GLP-1治疗新时代

2025年12月22日，诺和诺德口服Wegovy^®（司美格鲁肽25mg）获FDA批准上市，用于成人减重、长期控重及降低主要不良心血管事件风险。这是全球首款获批用于减重的口服GLP-1R激动剂，打破了该类药物依赖注射的给药局限。其通过模拟天然GLP-1激素，延缓胃排空、增强饱腹感，同时调节糖代谢，控制血糖。此前注射剂型虽已广泛使用，但口服剂型的上市或解决患者依从性问题。

2025年12月31日，诺和诺德在持续四年的司美格鲁肽中国专利诉讼中取得关键胜利，暂时阻断了国产仿制药的提前上市路径。不过，司美格鲁肽化合物的中国核心专利将于2026年3月到期。目前，九源基因、华东医药等十余家企业已提交上市申请，激烈争夺百亿规模的GLP-1市场。面对中国庞大的超重与肥胖人群，专利到期后仿制药的集中上市或重塑GLP-1竞争格局。然而，诺和诺德或凭借口服司美格鲁肽等创新剂型持续巩固市场份额，推动减重领域进入新的迭代周期。

✏️ 阿斯利康戈鲁利单抗在华申报上市，或为重症肌无力添新选

12月24日，CDE官网公示，阿斯利康申报的创新迷你双抗戈鲁利单抗（gefurulimab）上市申请已获正式受理，推测适应症为抗AChR抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）。这款药物采用突破性结构设计，分子量仅 25kD，远小于传统单克隆抗体（约150kD）。其靶向补体C5的抗体重链可变区可阻断补体激活介导的神经肌肉接头损伤，结合血清白蛋白的抗体片段则延长药物半衰期，实现长效治疗。III 期临床数据显示，治疗26周时，患者 MG-ADL 量表总分较安慰剂组显著改善，且安全性良好，其每周一次皮下注射的给药方式也提升了治疗便利性。

✏️ 丽珠/鑫康合莱康奇塔单抗申报上市，银屑病治疗展现双靶点优效潜力

丽珠医药与鑫康合生物合作的莱康奇塔单抗（LZM012/XKH004），针对中重度斑块状银屑病申报上市。作为IL-17A/IL-17F双靶点抑制剂，它可全面中和三种IL-17同源或异源二聚体，更彻底阻断炎症信号。头对头III期临床显示，治疗12周时其PASI 100（皮损完全清除）应答率达49.5%，显著优于对照药司库奇尤单抗的40.2%，且起效更快、给药频率更低。莱康奇塔单抗的申报，有望为银屑病患者提供更高效的治疗方案。

12月22日，荃信生物与LE2025 Therapeutics达成全球许可合作，授权其自主研发的TSLP×IL-13双特异性抗体QX027N海外权益。根据协议，LE2025获该药除中国内地及港澳台地区外的全球独家开发、生产与商业化权利。荃信生物将获首付款、股权认购份额、里程碑付款（累计最高7亿美元）及分级特许权使用费。此次合作是本土biotech双抗高价值出海新案例，不仅体现了国际市场对本土创新药研发实力的认可，也为QX027N 的全球临床开发与商业化提供了充足的资金与资源支持，或加速推动这款创新药惠及全球过敏性疾病患者。

 

 

ACROBiosystems百普赛斯提供高活性重组蛋白、稳定细胞株及抑制剂筛选试剂盒等产品矩阵，覆盖靶点发现验证、药物筛选开发及CMC生产质控全流程，助力创新疗法从基础研究高效迈向临床转化。

👉 Activin RIIA蛋白：高生物活性经ELISA验证

Immobilized Human Latent Activin A, His Tag (Cat. No. ACA-H424x) at 5 μg/mL (100 μL/well) can bind Biotinylated Human / Cynomolgus Activin RIIA Protein, His,Avitag (Cat. No. ACA-H82Q3) with a linear range of 0.078-1.25 μg/mL (QC tested).

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👉 全长CD20蛋白：高生物活性经Anti-CD20 CAR结合验证

2e5 of Anti-CD20 CAR-293 cells were stained with 100 μL of 3 μg/mL Biotinylated Human CD20 Full Length Protein, Flag Tag&His,Avi tag (Cat. No. CD0-H82D3) and negative control protein respectively, washed and then followed by PE-SA and analyzedwith FACS (QC tested).

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👉 IL-17A&IL-17F蛋白：亲和力经SPR验证

Human IL17RA & IL17RC Protein, Fc Tag & Fc Tag (Cat. No. ILC-H5257) captured on CM5 chip via anti-human IgG Fc antibody can bind Human IL-17A&IL-17F Heterodimer Protein, Twin Strep&His Tag (Cat. No. ILF-H52W6) with an affinity constant of 50.8 pM as determined in a SPR assay (Biacore 8K) (Routinely tested).

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参考文献

1. Humbert M, McLaughlin V, Gibbs J S R, et al. Sotatercept for the treatment of pulmonary arterial hypertension[J]. New England Journal of Medicine, 2021, 384(13): 1204-1215.

2. Peyraud F, Cousin S, Italiano A. CSF-1R inhibitor development: current clinical status[J]. Current Oncology Reports, 2017, 19(11): 70.

3. Cassanello G, Luna de Abia A, Falchi L. Trial watch: bispecific antibodies for the treatment of relapsed or refractory large B-cell lymphoma[J]. Oncoimmunology, 2024, 13(1): 2321648.